Fredrik Andersson om framtiden för avancerade terapiläkemedel
Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPer): Ett avgörande steg inom läkemedelsutveckling
Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPer), eller avancerade terapiläkemedel, representerar nästa steg inom precisionsmedicin. Dessa banbrytande behandlingar som omfattar genterapi, cellterapi och konstruerade vävnadsprodukter, erbjuder inte bara nytt hopp utan har potentialen att bota några av de mest utmanande sjukdomarna vi står inför idag.
Fredrik Andersson, projektledare på AFRY, delar sin syn på hur ATMPer förändrar det medicinska landskapet.
"ATMPer är inte bara vanliga läkemedelsbehandlingar, de är också ett starkt bevis på hur avancerad grundforskning, som en gång startades i universitetens laboratorier, nu kan tjäna allmänheten kliniskt. Vi talar om behandlingar som har potential att rädda liv genom att angripa rotorsaken bakom många allvarliga sjukdomar såsom cancer, och framför allt, till skillnad mot exempelvis cellgifter, inte angriper frisk vävnad", förklarar han.
Med en doktorsexamen i molekylärbiologi & biokemi från Göteborgs Universitet samt en postdoc från Cambridge University (UK), kombinerar Fredrik vetenskaplig expertis med beprövad projektledningsmetodik. För närvarande är han involverad som delprojektledare i ett projekt med CCRM Nordic för att möjliggöra utveckling och produktion av ATMPer, och därigenom föra dessa banbrytande terapier närmare patienter.
De stora möjligheterna med ATMPer
De stora möjligheterna med ATMPer uppmärksammas även av den Svenska regeringen som gett i uppdrag till Vinnova (verket för innovationssystem) att etablera ett nationellt innovationskluster för kommersialisering, kompetensutveckling och produktionskapacitet för cellterapier och andra avancerade terapier i Sverige. Uppdraget stärker tillgången till de resurser och kompetenser som ATMP-utvecklingen kräver.
Redan idag omformar ATMPer sättet att behandla livshotande sjukdomar. Exempelvis används CAR-T cellterapier redan kliniskt för att bekämpa aggressiva cancerformer som B-cellslymfom och multipelt myelom. Dessa behandlingar fungerar genom att programmera om patientens egna immunceller för att med enastående precision attackera cancercellerna.
Ett inspirerande exempel är Emily Whitehead, en ung flicka som diagnostiserades med akut lymfatisk leukemi vid bara sex års ålder. Efter att standardbehandlingar misslyckades blev Emily det första barnet i världen att få CAR-T terapi. Hennes egna immunceller modifierades för att bekämpa hennes cancer, och resultaten var extraordinära. Hon har varit cancerfri i över ett decennium, ett bevis på ATMPers revolutionerande potential.
Utöver cancer behandlar ATMPer även andra sjukdomstillstånd såsom spinal muskelatrofi (SMA). Genterapiläkemedlet Zolgensma är ett genombrott på detta område, då den levererar en funktionell kopia av en saknad eller defekt gen och därmed effektivt behandlar detta sällsynta och livshotande tillstånd.
Att övervinna utmaningarna
Sin lovande framtid till trots, står ATMPer inför hinder på vägen mot bredare tillämpning. Kostnaderna är en central utmaning, drivna av komplexa processer vid utveckling och tillverkning. Att skala upp från småskalig produktion till industriell produktion innebär betydande tekniska svårigheter.
Fredrik delar sina insikter om hur man kan övervinna dessa utmaningar. "Vägen till att göra ATMPer mer prisvärda och tillgängliga vilar på samarbete. Vi behöver partnerskap över branscher för att effektivisera tillverkningsprocesser, investera i uppskalningsteknologier och lösa logistiska flaskhalsar", säger han.
Dessutom innebär förvaring och transport stora utmaningar. Många av de godkända terapierna kräver extremt låga temperaturer för att inte förlora sin aktivitet och effektivitet, medan andra inte har samma temperaturkrav. Att tillhandahålla adekvat infrastruktur med avseende på temperaturkraven, särskilt i resurssvaga regioner, är ett ytterligare steg mot att förbättra tillgängligheten.
"Att göra ATMPer tillgängliga globalt kommer kräva mer än bara vetenskapliga framsteg i laboratoriet. Det kommer kräva att vi måste tänka om kring hur vi närmar oss leveranskedjor och distribution på varje nivå", förklarar Fredrik.
Vad väntar i framtiden för avancerade terapiläkemedel?
ATMPer rymmer outforskad potential att fortsätta revolutionera hur vi behandlar svåra sjukdomar. Forskare undersöker exempelvis dess användning vid behandling av svårbemästrade tillstånd som bukspottkörtelcancer och cancer i hjärnan såsom glioblastom. Dessa framsteg kan drastiskt förbättra överlevnadsgraden och livskvaliteten för de drabbade patienterna.
"Områdets tillväxt bygger även på samarbete mellan teknik-, hälso- och regulatoriska intressenter. Investeringar i att optimera tillverkningsprocesser, effektivisera logistik och skala upp produktionen kommer vara avgörande för att göra dessa behandlingar inte bara effektiva utan också tillgängliga för en bredare patientgrupp", avslutar Fredrik.
